Влияние 10-летней ферментозаместительной терапии агалсидазой альфа на поражение сердца при болезни Фабри

Скачать статью в PDF

Цель

Изучить влияние длительной терапии агалсидазой альфа на кардиомиопатию при болезни Фабри у взрослых.

Материалы и методы

При ретроспективном анализе данных, полученных в одном центре (Майнц, Германия), было установлено, что 45 взрослых пациентов с болезнью Фабри (21 мужчина, 24 женщины) получали агалсидазу альфа в течение около 10 лет. У этих больных оценивали клинические и эхокардиографические признаки поражения сердца, а также функцию почек до и во время терапии агалсидазой альфа.

Результаты

Через 10 лет после начала лечения агалсидазой альфа тяжесть сердечной недостаточности уменьшилась по крайней мере на один функциональный класс у 22 из 42 пациентов, а стенокардия не изменилась или уменьшилась у 41 из 42 больных. В тех случаях, когда перед началом лечения гипертрофия левого желудочка (ГЛЖ) отсутствовала, во время терапии она не развивалась, а у пациентов с исходной ГЛЖ масса миокарда левого желудочка снизилась.

Заключение

Лечение агалсидазой альфа в течение примерно 10 лет предупреждает прогрессирование и уменьшает проявления кардиомиопатии при болезни Фабри.

Ключевые слова

Агалсидаза альфа, кардиомиопатия, ферментозаместительная терапия, болезнь Фабри, гипертрофия левого желудочка, лизосомная болезнь накопления.

Полный текст статьи скоро будет опубликован.