Диагностика и лечение пароксизмальной ночной гемоглобинурии по данным регистра Оренбургской области

Скачать статью в PDF

Цель

Изучение результатов скрининга на пароксизмальную ночную гемоглобинурию (ПНГ) и оценка эффективности и безопасности экулизумаба у пациентов с ПНГ.

Материалы и методы

У 40 пациентов проведено цито-флюориметрическое типирование клона ПНГ в периферической крови с использованием метода FLAER.

Результаты

ПНГ диагностирована у 7 пациентов (5 женщин и 2 мужчин) в возрасте в среднем 41,9±10,0 лет, в том числе классическая форма – у 3, на фоне апластической анемии – у 2, субклиническая форма – у 2. У 3 больных с классической формой заболевания применяли экулизумаб. Медиана длительности терапии равнялась 20 мес. Лечение экулизумабом привело к значительному подавлению гемолиза во всех трех случаях. За время лечения не зарегистрировано случаев тромбоза. Функция почек у всех трех пациенток оставалась нормальной. Трансфузионная поддержка проводится 2 из 3 пациентов в минимальном объеме. Серьезных нежелательных явлений при введении экулизумаба не было.

Заключение

Показана высокая эффективность экулизумаб в лечении ПНГ, в том числе подавление внутрисосудистого гемолиза, значительное уменьшение гемотрансфузионной зависимости, предупреждение тромботических осложнений и сохранение трудоспособности пациентов при своевременном назначении препарата.

Ключевые слова

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия, скрининг, регистр, экулизумаб.

Полный текст статьи скоро будет опубликован.

Версия на английском языке